Brenda Valderrama

  / lunes 27 de mayo de 2019

El medicamento más caro del mundo

Comenzamos la semana con la noticia de parte de la farmacéutica Novartis que la autoridad sanitaria de Estados Unidos autorizó la comercialización de su más nuevo medicamento, llamado Zolgensma.

Zolgensma es parte de un selecto grupo de medicamentos disponibles para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, un padecimiento congénito que se manifiesta desde el principio de la vida y que confina a los pequeños al uso permanente de una maquina de soporte respiratorio y a una muerte temprana.

La atrofia muscular espinal afecta a una persona en cada 10,000 nacimientos y puede ser detectada de manera prenatal mediante un tamiz genético. Este padecimiento proviene de la presencia de una mutación puntual en el gene SMN1 que codifica para la proteína de supervivencia de proteínas motoras SMN debido a la ocurrencia de un procesamiento alternativo de su mensajero. Por ser un padecimiento congénito relacionado con el desarrollo del sistema nervioso es indispensable utilizar los más modernos métodos moleculares para el desarrollo de un tratamiento que no solamente alivie los síntomas sino que corrija de origen la falla genética.

Zolgensma fue desarrollado por el grupo del Dr. Martine Barkasts del Instituto de Miología en Francia y transferido a la farmacéutica AveXis la cual fue posteriormente adquirida por el Grupo Novartis y consiste en una formulación de aplicación intravenosa única que provee un copia corregida del gene SMN la cual se internaliza en el sistema nervioso del paciente produciendo la proteína faltante, una mejora sobre el otro tratamiento disponible que es administrado mediante dolorosas infusiones directas en la medula espinal de por vida.

La eficacia de este tratamiento fue cuidadosamente documentada en una serie de pruebas clínicas con pacientes enfermos de entre 1 y 8 meses de edad demostrando que el tratamiento era tolerado correctamente y que corregía la disfunción motora. El costo total del desarrollo del medicamento fue de más de 170 mil millones de pesos. Para poder recuperar la inversión, Zolgensma se ofrece a un costo de 42 millones de pesos por tratamiento.

En un mundo de contrastes, esta noticia nos llena de optimismo ante la posibilidad de desarrollar nuevos y más poderosos medicamentos para enfermedades complejas basadas en el avance de la ciencia pero, por otro lado, no podemos cerrar los ojos ante la realidad nacional.

En un inédito episodio la semana pasada también nos trajo noticia de un recorte de 2 mil 300 millones de pesos al presupuesto de los Institutos Nacionales de Salud, que son los hospitales de alta especialidad del sector Salud en nuestro país: neurología, pediatría, cancerología, cardiología, rehabilitación, salud pública, medicina genómica, geriatría, nutrición.

Oportunamente socializado por sus directores, se supo que los recortes ponían en riesgo no solamente la operación de los institutos sino la atención a los beneficiarios, pacientes que por la gravedad de sus padecimientos son turnados a estos a estos hospitales desde todos los rincones del país.

En una atinada reflexión, el Gobierno Federal decidió dejar si efecto la instrucción del recorte por lo que los hospitales podrán retomar funcionamiento regular, sin embargo la experiencia nos debe generar conciencia de la fragilidad de nuestras instituciones, ya sean de salud o educativas o de cualquier otro tipo y la importancia de generar mecanismos que las robustezcan para el cumplimiento de su función.

Zolgensma podrá costar millones de pesos pero cuando en un hospital publico no hay paracetamol, se convierte éste en el medicamento más caro del mundo.

Información adicional de éste y otros temas de interés http://reivindicandoapluton.blogspot.mx

Comenzamos la semana con la noticia de parte de la farmacéutica Novartis que la autoridad sanitaria de Estados Unidos autorizó la comercialización de su más nuevo medicamento, llamado Zolgensma.

Zolgensma es parte de un selecto grupo de medicamentos disponibles para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, un padecimiento congénito que se manifiesta desde el principio de la vida y que confina a los pequeños al uso permanente de una maquina de soporte respiratorio y a una muerte temprana.

La atrofia muscular espinal afecta a una persona en cada 10,000 nacimientos y puede ser detectada de manera prenatal mediante un tamiz genético. Este padecimiento proviene de la presencia de una mutación puntual en el gene SMN1 que codifica para la proteína de supervivencia de proteínas motoras SMN debido a la ocurrencia de un procesamiento alternativo de su mensajero. Por ser un padecimiento congénito relacionado con el desarrollo del sistema nervioso es indispensable utilizar los más modernos métodos moleculares para el desarrollo de un tratamiento que no solamente alivie los síntomas sino que corrija de origen la falla genética.

Zolgensma fue desarrollado por el grupo del Dr. Martine Barkasts del Instituto de Miología en Francia y transferido a la farmacéutica AveXis la cual fue posteriormente adquirida por el Grupo Novartis y consiste en una formulación de aplicación intravenosa única que provee un copia corregida del gene SMN la cual se internaliza en el sistema nervioso del paciente produciendo la proteína faltante, una mejora sobre el otro tratamiento disponible que es administrado mediante dolorosas infusiones directas en la medula espinal de por vida.

La eficacia de este tratamiento fue cuidadosamente documentada en una serie de pruebas clínicas con pacientes enfermos de entre 1 y 8 meses de edad demostrando que el tratamiento era tolerado correctamente y que corregía la disfunción motora. El costo total del desarrollo del medicamento fue de más de 170 mil millones de pesos. Para poder recuperar la inversión, Zolgensma se ofrece a un costo de 42 millones de pesos por tratamiento.

En un mundo de contrastes, esta noticia nos llena de optimismo ante la posibilidad de desarrollar nuevos y más poderosos medicamentos para enfermedades complejas basadas en el avance de la ciencia pero, por otro lado, no podemos cerrar los ojos ante la realidad nacional.

En un inédito episodio la semana pasada también nos trajo noticia de un recorte de 2 mil 300 millones de pesos al presupuesto de los Institutos Nacionales de Salud, que son los hospitales de alta especialidad del sector Salud en nuestro país: neurología, pediatría, cancerología, cardiología, rehabilitación, salud pública, medicina genómica, geriatría, nutrición.

Oportunamente socializado por sus directores, se supo que los recortes ponían en riesgo no solamente la operación de los institutos sino la atención a los beneficiarios, pacientes que por la gravedad de sus padecimientos son turnados a estos a estos hospitales desde todos los rincones del país.

En una atinada reflexión, el Gobierno Federal decidió dejar si efecto la instrucción del recorte por lo que los hospitales podrán retomar funcionamiento regular, sin embargo la experiencia nos debe generar conciencia de la fragilidad de nuestras instituciones, ya sean de salud o educativas o de cualquier otro tipo y la importancia de generar mecanismos que las robustezcan para el cumplimiento de su función.

Zolgensma podrá costar millones de pesos pero cuando en un hospital publico no hay paracetamol, se convierte éste en el medicamento más caro del mundo.

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